9月12日，国务院审议通过《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例（草案）》，这意味着干细胞将“有法可依”。
就在3天后，9月15日，国家科技部发布“细胞与基因治疗”领域的申报指引。未来，细胞与基因治疗新技术将如雨后春笋，迎来高速发展期。
一.“细胞与基因治疗”是技术创新的重点
"细胞与基因治疗”是国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项（简称“专项”）重点布局领域，采取开放式发现和链条式布局全产业链关键核心技术，开创新技术路线，开辟新赛道，实现带动引领。
根据项目申报指南，项目负责人无学历、职称、年龄限制。在推进颠覆性技术创新工作过程中，在没有违反法律法规和国家政策等禁止性规定、没有谋取私利、勤勉尽责的前提下，如项目失败，相关责任主体可予以免责。
二.全链条创新的“中国方案”
国家重点研发计划2025年度细胞与基因治疗专项申报指引，以“开放式发现+链条式布局”为核心策略，聚焦三大战略维度：
目标定位：
锚定精准医疗与再生医学新赛道，通过关键核心技术突破形成颠覆性技术谱系，推动从实验室到临床的快速转化。
技术攻坚方向：
底盘技术：涵盖DNA/RNA编辑、表观遗传调控、细胞重编程、靶向递送系统等底层创新，如通用型细胞改造技术可突破免疫排斥壁垒，实现“即取即用”的干细胞治疗产品开发。
疾病模型与机制解析：通过类器官、器官芯片、虚拟细胞等技术构建高仿真疾病模型，加速靶点发现与药物评价，例如患者特异性干细胞衍生的肿瘤类器官可精准模拟肿瘤微环境，指导个性化治疗方案设计。
临床应用场景：覆盖遗传性疾病（如地中海贫血）、恶性肿瘤（如CAR-T细胞治疗）、器官衰竭（如肾衰竭、肝衰竭）、抗衰老等重大场景，推动主流治疗手段的跨越式升级。
三. 专项申报指南内容
根据专项相关部署和本领域要求，2025年度细胞与基因治疗领域项目申报指引如下
一、目标
面向基础性、战略性重大场景，聚焦“细胞与基因治疗”领域关键核心技术环节，形成一批颠覆性技术，加快转化应用，打造新技术谱系和产业链条，开辟精准医疗和再生医学新赛道。
二、重点方向
底盘技术。对DNA编辑、RNA编辑、表观遗传编辑、离体或在体细胞获取和分化、细胞表型与功能转变、通用型细胞改造、靶向递送等主流基因编辑、细胞重编程和部分重编程、递送系统技术进行跨越式升级，或建立开创性底盘技术。
生命机制解析与疾病模型。对类器官、器官芯片、虚拟细胞等器官细胞工程模型、细胞模拟、细胞解析工具进行跨越式升级，或研发开创性生理与疾病机制解析技术、靶点发现技术、药物评价技术。
重要疾病治疗。围绕遗传性疾病、自身免疫性疾病、恶性肿瘤、心/脑/肾/肝/肺/胰腺等重要器官功能异常与衰竭、异种器官移植、抗衰老等重大应用场景，对主流细胞与基因治疗手段进行跨越式升级，或研制开创性治疗技术。
其他细胞与基因治疗领域的颠覆性技术。
结语
干细胞技术是生命科学皇冠上的明珠，更是国家战略科技力量的核心抓手。在国家重点研发计划的持续推动下，中国正以“开放式发现、链条式布局”的模式，建立以鼓励创新、宽容失败、最大限度管控风险为主导的免责机制。加速干细胞技术的临床转化与产业升级。为全球健康事业贡献“中国智慧”与“中国方案”。
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